Question

【題目】人類的遺傳性疾病是很難用一般藥物進行治療的，基因工程的興起迎來了基因治療的曙光，SCID是一種重癥聯(lián)合免疫缺陷病，病因是人細胞的一個常染色體上編碼腺苷酸脫氨酸（簡稱ADA）的基因（ada）發(fā)生了突變。下圖為對SCID患者進行基因治療的步驟，據圖分析回答下列問題：

圖：SCID患者基因治療的基本步驟

（1）若圖中細菌為人類基因文庫的受體菌，則由該基因文庫中獲取ada基因時，一般要根據ada基因的有關信息，如：基因的核苷酸序列，基因的__________，基因在__________上的位置，以及基因的轉錄或翻譯產物；SCID患者出現病癥的根本原因是__________________________。

（2）逆轉錄病毒在基因治療中充當____________（工具），其行使功能是利用病毒的__________________（特性）。

（3）若乙來自脾臟，則乙最可能是有缺陷的______________（細胞）；過程Ⅲ為________________________。

（4）基因治療的方法除上圖所示外，還有______________；其中，操作復雜，但效果較為可靠的是____________。

Answer 1

【答案】 功能 染色體 ada基因發(fā)生突變（無正常的ada基因） 運載體 侵染宿主細胞 T淋巴 細胞增殖（或有絲分裂） 體內基因治療 體外基因治療

【解析】【試題分析】

本題以免疫缺陷遺傳�。�SCID）的基因治療為背景，考查基因工程的操作步驟及基因治療的相關知識，意在考查考生的識圖能力和理解所學知識要點的能力；能理論聯(lián)系實際，綜合運用所學知識解決社會生活中的一些生物學問題。題圖表示體外基因治療過程，其中Ⅰ表示獲取目的基因；Ⅱ表示基因表達載體的構建過程；Ⅲ表示細胞增殖（或有絲分裂）；Ⅳ表示將導入目的基因的受體細胞移植到患者體內。圖中甲是含目的基因的病毒（基因表達載體）；乙是具有缺陷的T淋巴細胞（受體細胞）；丙、丁為導入目的基因的受體細胞。可據此答題。

（1）根據教材知識可知，由該基因文庫中獲取目的基因時，一般要根據目的基因的有關信息，如：基因的核苷酸序列、基因的功能、基因在染色體上的位置、基因的轉錄產物mRNA、以及基因的表達產物蛋白質等特性來獲取目的基因；由題干信息可知，SCID患者出現病癥的根本原因是ada基因發(fā)生了突變。

（2）由圖可知，逆轉錄病毒相當于基因工程中的工具——運載體，利用了病毒能侵染宿主細胞的特性。

（3）由于SCID屬于免疫缺陷病，需要進行基因治療的應該是免疫細胞，因此，乙可能是有缺陷的T淋巴細胞；過程Ⅲ代表2個細胞生成4個細胞的過程，即：細胞增殖的過程。

（4）基因治療的方法包括：體外基因治療和體內基因治療，上圖所示的是體外基因治療；兩種方法相比，體外基因治療雖然操作復雜，但效果較為可靠。