Question

【題目】【生物——選修3:現(xiàn)代生物科技專題】

近年興起CRISPK—Cas技術(shù)被用于預(yù)防和治療多種人類遺傳病。該技術(shù)的核心是一段具有特定序列的RNA（CRISPR RNA）及與該RNA結(jié)合在一起的Cas蛋白構(gòu)成。回答下列問題：

（1）治療人類遺傳病最有效的手段是基因治療，通常又分為______________和______________兩種類型。

（2）用該技術(shù)治療遺傳病的基本過程是：根據(jù)遺傳病致病基因的序列設(shè)計(jì)一段RNA（即CRISPR RNA），將該RMA與Cas蛋白結(jié)合形成復(fù)體，并導(dǎo)入患者細(xì)胞中，導(dǎo)入方法與外源基因?qū)�入人體細(xì)胞相似，可采用______________法；進(jìn)入細(xì)胞后的復(fù)合體RNA的指引下按照____________原則準(zhǔn)確的結(jié)合在致病基因部位，而Cas蛋白則對致病基因進(jìn)行切割。由此可見，Cas蛋白應(yīng)該是一種______酶。

（3）對于患遺傳病的個(gè)體來說，不可能對每個(gè)細(xì)胞都注射該復(fù)合體，因此，研究人員選用____為運(yùn)載體，從而使復(fù)合體在運(yùn)載體的協(xié)助下能夠大量主動(dòng)進(jìn)入人體細(xì)胞，但在使用前需要對運(yùn)載體進(jìn)行____處理，以保證其安全性。該運(yùn)載體進(jìn)入人體細(xì)胞的方式通常是___________。

Answer 1

【答案】 體內(nèi)基因治療 體外基因治療 顯微注射法 堿基互補(bǔ)配對 限制性核酸內(nèi)切 動(dòng)物病毒 滅毒（或減毒） 胞吞

【解析】試題分析：基因工程的工具包括三種，①限制酶：能夠識別雙鏈DNA分子的某種特定核苷酸序列，并且使每一條鏈中特定部位的兩個(gè)核苷酸之間的磷酸二酯鍵斷裂；②DNA連接酶：連接的是兩個(gè)核苷酸之間的磷酸二酯鍵；③運(yùn)載體：常用的運(yùn)載體有質(zhì)粒、噬菌體的衍生物、動(dòng)植物病毒�；�因治療(治療遺傳病最有效的手段)把正常基因?qū)�入病人體內(nèi)有缺陷的細(xì)胞中，使該基因的表達(dá)產(chǎn)物發(fā)揮功能，從而達(dá)到治療疾病的目的。體外基因治療：先從病人體內(nèi)獲得某種細(xì)胞進(jìn)行培養(yǎng)，然后再體外完成轉(zhuǎn)移，再篩選成功轉(zhuǎn)移的細(xì)胞增植培養(yǎng)，最后重新輸入患者體內(nèi)，如腺苷酸脫氨酶基因的轉(zhuǎn)移。體內(nèi)基因治療：用基因工程的方法直接向人體組織細(xì)胞中轉(zhuǎn)移基因的方法。

（1）基因治療分為體內(nèi)基因治療和體外基因治療兩種類型。

（2）將目的基因?qū)�入�?dòng)物細(xì)胞最有效的方法是顯微注射法；進(jìn)入細(xì)胞后的復(fù)合體RNA的指引下按照堿基互補(bǔ)配對原則準(zhǔn)確的結(jié)合在致病基因部位；Cas蛋白可對致病基因進(jìn)行切割。由此可見，Cas蛋白應(yīng)該是一種限制性核酸內(nèi)切酶。

（3）利用動(dòng)物病毒侵染動(dòng)物細(xì)胞的特性，可選用動(dòng)物病毒為運(yùn)載體，從而使復(fù)合體在運(yùn)載體的協(xié)助下能夠大量主動(dòng)進(jìn)入人體細(xì)胞，但在使用前需要對運(yùn)載體進(jìn)行滅毒(或減毒)處理，以保證其安全性。該運(yùn)載體進(jìn)入人體細(xì)胞的方式通常是胞吞。