Question

2．人類的遺傳性疾病是很難用一般藥物進行治療的，基因工程的興起迎來了基因治療的曙光．基因治療是將人的正�；�因或有治療作用的基因通過一定方式導入人體靶細胞以糾正基因的缺陷或者發(fā)揮治療作用，從而達到治療疾病目的生物醫(yī)學高新技術(shù)．基因治療的基本程序如圖所示，請分析回答問題：
（1）確認遺傳性疾病的方法除了用基因芯片檢測、生化分析等現(xiàn)代生物技術(shù)外，還可以通過家族系譜圖（系譜調(diào)查法）方法來確定．
（2）治療性基因的獲得除了用限制酶從正常人的基因組中分離出來外，還可以通過人工方法獲取，請你寫出一種人工方法的途徑蛋白質(zhì)工程法（或反轉(zhuǎn)錄法）等；為提高治療性基因的數(shù)量，可以采取PCR技術(shù)．
（3）靶細胞的選擇也是非常重要的，你認為靶細胞一般應該有能分裂特點．
（4）目前基因轉(zhuǎn)移的方法是顯微注射；在轉(zhuǎn)導細胞的選擇鑒定中，除了用基因探針來檢測DNA、mRNA外，還需要檢測目的基因的表達產(chǎn)物（蛋白質(zhì)）；當檢測出細胞中已經(jīng)具有目的基因，需要通過動物細胞培養(yǎng)技術(shù)來增加細胞數(shù)量，然后再回輸?shù)讲∪梭w內(nèi)．在上述培養(yǎng)基中通常需加入一種天然成分動物血清．

Answer 1

分析 基因治療是指將外源正常基因?qū)�入靶細胞，以糾正或補償因基因缺陷和異常引起的疾病，以達到治療目的．也就是將外源基因通過基因轉(zhuǎn)移技術(shù)將其插入病人的適當?shù)氖荏w細胞中，使外源基因制造的產(chǎn)物能治療某種疾病．

解答 解：（1）確認遺傳性疾病的方法除了用基因芯片檢測、生化分析等現(xiàn)代生物技術(shù)外，還可以通過家族系譜圖（系譜調(diào)查法）方法來確定．
（2）治療性基因的獲得除了用限制酶從正常人的基因組中分離出來外，還可以通過人工方法獲取，如從正常人的體細胞中獲取目的基因的mRNA，經(jīng)反轉(zhuǎn)錄獲取目的基因．或利用蛋白質(zhì)工程獲取目的基因，基本途徑是：預期蛋白質(zhì)功能→設計預期蛋白質(zhì)結(jié)構(gòu)→推測氨基酸序列→找到對應的脫氧核苷酸序列．為提高治療性基因的數(shù)量，可以采取PCR技術(shù)擴增目的基因．
（3）把目的基因?qū)�入靶細胞，在體外完成基因的轉(zhuǎn)移，然后篩選成功轉(zhuǎn)移的細胞，需要將細胞擴增培養(yǎng)再輸回患者體內(nèi)，故作為靶細胞必須有分裂能力．
（4）將目的基因?qū)�入動物細胞一般用顯微注射法，在轉(zhuǎn)導細胞的選擇鑒定中，除了用基因探針來檢測DNA、mRNA外，還需要檢測目的基因的表達產(chǎn)物（蛋白質(zhì)），用動物細胞培養(yǎng)技術(shù)來增加細胞數(shù)量，然后再回輸?shù)讲∪梭w內(nèi)．在上述培養(yǎng)基中通常需加入一種天然成分動物血清．
故答案為：
（1）家族系譜圖（系譜調(diào)查法）
（2）蛋白質(zhì)工程法（或反轉(zhuǎn)錄法）等  PCR
（3）能分裂 
（4）顯微注射  目的基因的表達產(chǎn)物（蛋白質(zhì)） 動物細胞培養(yǎng) 動物血清

點評 本題考查基因治療，考查學生識記基因治療概念、動物細胞培養(yǎng)、基因工程步驟、分析圖形的能力、難度適中．